Синдромът на Wiskott-Aldrich
Синдромът на Wiskott-Aldrich е рядко генетично заболяване, засягащо имунната система и костния мозък, предимно при момчета. Имунната система на тялото е защита срещу инфекциозните агенти като бактерии, вируси и паразити. Синдромът засяга произвеждането на тромбоцити в костния мозък. Тези клетки предпазват оранизма от прекомерно кървене при порязвания и разкъсвания на кръвоносните съдове.
Синдромът на Wiskott-Aldrich може да причини множество проблеми при пациентите – от чести кървения, които са трудни за спиране, до екземи и повтарящи се инфекции, включително пневмония. Като допълнение, пациенти с този синдром са с увеличен риск от развитие на някои автоимунни заболявания и на някои видове рак.
Синдромът на Wiskott-Aldrich е Х-хромозома-свързано рецесивно заболяване. Това означава, че най-голямата част засегнатите са от мъжки пол. За щастие, дори и сред тях синдромът е рядък и е с честота от 1 до 10 деца на всеки 1 милион момчета.
Факти
- Синдромът на Wiskott-Aldrich почти винаги засяга момчета;
- Заболяването е изключително рядко – честотата му е по-малко от 10 на 1 милион момчета;
- При пациенти с този синдром има увеличен риск от развитие на някои онкологични заболявания и на автоимунни заболявания;
- 90% от болните със синдром на Wiskott- Aldrich са лица от мъжки пол;
- Трансплантацията на стволови клетки е успешна при 9 от 10 пациента с това заболяване;
- Към момента са проведени 8 клинични проучвания, изследващи прилагане на стволови клетки от кръв на пъпна връв при синдром на Wiskott- Aldrich.
Cиндром на Wiskott- Aldrich и стволови клетки
Трансплантацията на стволови клетки е единствената терапевтична възможност, предлагаща шанс за лечение на пациенти със синдром на Wiskott- Aldrich. Има три типа трансплантанти според прилаганите стволови клетки: автоложни – използват се собствените клетки на пациента, алогенни – присаждат се донорски стволови клетки и синергични – използват се стволови клетки от идентични брат или сестра близнаци. При пациенти със Синдром на Wiskott- Aldrich предпочитана е трансплантация на алогенни стволови клетки, особенно от съвместим родствен донор.
Присаждането на здрави столови клетки и включването им в кръвния поток дава шанс на деца със Синдром на Wiskott-Aldrich за възстановяване на кръвните клетки – хематопоезата и на имунната система.
Едно ограничено изследване проучва двама пациента с този синдром, които са трансплантирани с генетично-модифицирани хематопоетични стволови клетки. След прилагането на тези клетки, клиничното състояние на пациентите се подобрява. Тази трансплантация е решение и за хеморагична диатеза (кървене), екзема, автоимунни заболявания и предразположение към тежко протичащи инфекции.
Източници:
- http://www.childrenshospital.org/conditions-and-treatments/conditions/w/wiskott-aldrich-syndrome/overview
- http://www.childrenshospital.org/conditions-and-treatments/conditions/w/wiskott-aldrich-syndrome/symptoms-and-causes
- http://patient.info/doctor/wiskott-aldrich-syndrome
- http://www.piduk.org/specificpidconditions/welldefinedsyndromes/wiskottaldrichsyndrome
- https://clinicaltrials.gov/ct2/results?term=wiskott-aldrich+syndrome+stem+cells&Search=Search
- https://clinicaltrials.gov/ct2/results?term=wiskott-aldrich+syndrome+cord+blood&Search=Search
- http://www.childrenshospital.org/conditions-and-treatments/conditions/w/wiskott-aldrich-syndrome/treatments
- http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21067383
Информацията, съдържаща се в тази статия, има единствено информационна цел и не е предназначена да замени препоръките на медицински специалист. Ако имате някакви притеснения за Вашето здраве, приканваме Ви да ги обсъдите с Вашия лекар.
function loadRetarget39143(){
var scr = document.createElement("script");
scr.setAttribute("async", "true");
scr.type = "text/javascript";
scr.src = "//" + "bg.search.etargetnet.com/j/?h=310259ba822fe35d";
((document.getElementsByTagName("head") || [null])[0] || document.getElementsByTagName("script")[0].parentNode).appendChild(scr);
}
