Използване на плацентарни стволови клетки за вътреутробно лечение на бебета със спина бифида

UC Davis Health съчетава фетална хирургия и клетъчна терапия за лечение на най-тежката форма на спина бифида!

На 01.03.2021г. екипът на UC Davis Health обяви старта на първото в света, одобрено от FDA клинично изпитване върху хора, използващо стволови клетки за лечение на най-сериозната форма на спина бифида, още преди раждането.
През последните месеци изследователският екип от UC Davis Health в сътрудничество с отдела за фетална хирургия в медицинския кампус работят усилено по революционното клинично проучване, насочено към вътреутробно лечение на бебета, страдащи от спина бифида, използвайки плацентарни стволови клетки.

Един от водещите изследователи, д-р Айджун Уанг, описва спина бифида така: „Спида бифида“ е вроден дефект, по-специално увреждане на гръбначния мозък, което се случва в началото на бременността. По време на нормалното развитие на плода гръбначно-мозъчната неврална тръба се огъва в началото на бременността, за да покрие гръбначния мозък и да го защити. Но спина бифида причинява част от гръбначния мозък да остане открита и съответно незащитена. Обикновено тази открита част е в лумбалната област“.
Обикновено невралната тръба се формира в началото на бременността и се затваря на 28-ия ден след зачеването. При бебета със спина бифида част от невралната тръба не се затваря или развива правилно, причинявайки дефекти в гръбначния мозък и в костите на гръбначния стълб.

Спина бифида може да варира от лека до много тежка форма, в зависимост от вида на дефекта, размера, местоположението и усложненията. Когато е необходимо, ранното лечение на спина бифида включва операция – въпреки че такова лечение не винаги разрешава напълно проблема.

Най-тежката форма на спина бифида се нарича миеломенингоцеле, или отворена спина бифида. Гръбначният канал е отворен по протежение на няколко прешлена в долната или средната част на гърба. Мембраните и гръбначномозъчните нерви изтласкват този отвор при раждането, образувайки торбичка на гърба на бебето, излагайки незащитени тъкани и нерви. Това прави бебето предразположено към животозастрашаващи инфекции и може да причини парализа и дисфункция на пикочния мехур и червата.
„Понастоящем стандартът на грижа за нашите пациенти е фетална хирургия, която, макар и обещаваща, все още оставя повече от половината деца със спина бифида неспособни да ходят самостоятелно“, казва Диана Фармър, професор и председател по хирургия в UC Davis Health, и директор на настоящото изследване. „Има изключителна нужда от лечение, което да предотврати или намали тежестта на това състояние. Нашият екип е прекарал повече от десетилетие в работа до днес, за да може да тества тази обещаваща терапия.

Д-р Фармър работи в тясно сътрудничество с д-р Уанг по проекта за вътреутробно лечение на спина бифида с помощта на стволови клетки. Защо плацентарни стволови клетки – тя обосновава така: „Използваме плацентарни стволови клетки, защото смятаме и сме успели да докажем, че те имат уникални свойства в сравнение със стволовите клетки, получени от костния мозък и други източници. Плацентарните стволови клетки са специално култивирани и проектирани да отделят растежни фактори, важни за растежа и развитието на нервите. ”
В проекта участва и д-р Ян Нолта, директор на програмата за стволови клетки в центъра за генна терапия на UC Davis. Тя набляга на безопасността на процедурата: „Стволовите клетки идват от плацентата на различни донори, чиято кръв е изследвана за наличието на евентуални вируси.“

Фармър, биоинженерът на стволови клетки д-р Айджун Уанг и екипът за клинично лечение на плода, водени от Шинджиру Хироши, планират да лекуват шестима пациенти. Процедурата се изразява в поставяне на биологично скеле от специални стволови клетки (в този случай плацентарни мезенхимни стволови клетки) директно върху открития гръбначен мозък. След това хирургът затваря отвора в гърба на бебето, за да позволи на тъканта да се регенерира и да защити гръбначния му мозък.

Клиничното изпитване, известно официално като „CuRe Trial: Клетъчна терапия за вътреутробно възстановяване на миеломенингоцеле“, се финансира от държавната агенция за стволови клетки, CIRM. Работейки с UC Davis Училище по ветеринарна медицина, екипът тества пластира от стволови клетки при животни с MMC дефект. Те открили, че това дава възможност на животните, родени със спина бифида, да ходят.
„Очакваме да можем безопасно и успешно да поправим вродения дефект, който възниква, когато защитната тъкан около развиващия се гръбначен мозък на бебето не успее да се затвори напълно преди раждането“, каза Уанг, доцент по хирургия и биомедицинско инженерство и съдиректор на Лаборатория за хирургично биоинженерство на UC Davis. „Нашият подход за клетъчна терапия, в комбинация с операция, трябва да насърчи регенерацията на тъканите и да помогне на пациентите да избегнат доживотните увреждания.“

Екипът на Фармър и Йанг е генерирал стволовите клетки за изследването от плацентарна тъкан. Известно е, че клетките са сред най-обещаващите видове в регенеративната медицина. Те са способни да обърнат апоптозата (увреждане на клетките), което ги прави идеални да подпомогнат растящия плод да преодолее спина бифида.
„Подготвяме се за това важно клинично изпитване в продължение на много години“, каза Ян Нолта, директор на Програмата за стволови клетки на UC Davis. „Често наричаме тези мезенхимни стволови клетки„ фелдшери “на тялото, защото те произвеждат лечебни фактори. Те са идеални за възстановяване на увредени тъкани при дефект като спина бифида“.
Ще са необходими допълнителни клинични проучвания, но изследователите са много оптимистично настроени относно потенциала на плацентарините стволови клетки за вътреутробно лечение на спина бифида.